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Fig 3.
dalla difficoltà di trovare un sistema virale che un corpo estraneo. La terapia genica potreb-
raggiunga un livello di efficienza sufficiente be quindi rappresentare un’ottima alternativa
nell’infettare tutte le cellule bersaglio. Un al- laddove il trapianto non si possa fare o non
tra problematica riguarda il fatto che il virus sia efficace.
ingegnerizzato possa essere riconosciuto co-
me corpo estraneo dall’organismo e suscitare Terapia cellulare somatica: cellule staminali
quindi una reazione immunitaria. Inoltre è e le loro proprietà .
un ulteriore problema la possibilita’ di rendere Tutti gli organismi multicellulari, sia piante
l’espressione del gene terapeutico persistente che animali, dipendono dalle cellule stami-
nel tempo senza bisogno di doversi sottopor- nali per poter crescere da una singola cellula
re a continui trattamenti. Infine un possibile e diventare un organismo adulto. Le cellule
rischio è che il virus dia origine a particelle staminali consentono al nostro corpo di co-
capaci di riprodursi in modo incontrollato e struire nuovi tessuti: un esempio e’ il muscolo
che trasporti all’interno della cellula anche quando lo esercitiamo. Inoltre le cellule sta-
dei componenti tossici (come le proteine del minali garantiscono la continua sostituzione
capside). La terapia genica si presenta comun- delle molte cellule specializzate in caso siano
que come la medicina del futuro perchè può inefficienti o danneggiate. Questo ci consente
rappresentare l’unica forma di guarigione da di guarire a seguito di fratture ossee e di ri-
gravi malattie ereditarie altrimenti incurabili. parare la cute danneggiata da tagli e ustioni.
Ma la terapia genica è fondamentale anche Tutto ciò rende le cellule staminali estrema-
quando nelle gravi patologie ematiche non si mente importanti nel processo dello sviluppo,
possa ricorrere al trapianto di midollo osseo: rinnovo cellulare e rigenerazione.
questo prevede di fatto la “sostituzione†delle Tutte le cellule staminali sono definite da due
cellule staminali del paziente con quelle di caratteristiche fondamentali:
un donatore sano, che contengono quindi una • l’abilità di dividersi continuamente per ge-
versione corretta del gene associato alla ma- nerare copie esatte di se stesse in un processo
lattia. Trovare un donatore compatibile, però, chiamato self-renewal;
non è affatto semplice, soprattutto se non si • l’abilità di trasformarsi in cellule specializ-
hanno fratelli; inoltre, trattandosi comunque zate in un processo detto differenziamento.
di cellule di un altro individuo, può accadere Ci sono molti tipi di cellule staminali, ognuno
che l’organismo che le riceve le rigetti come dei quali gioca un ruolo diverso nel corpo du-
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